Medicamentos já existentes podem ajudar a tratar rara doença fatal

Alguns compostos usados em medicamentos já aprovados podem ser usados para tratar uma desordem neurológica rara e mortal que atinge principalmente bebés e crianças: a doença de Alexander. De acordo com investigadores da Universidade de Wisconsin-Madison, nos EUA, fármacos existentes poderiam combater a superprodução de uma proteína que afecta o cérebro e desencadeia o problema, noticia o site Ciência Diária.

O novo estudo, realizado nos últimos cinco anos, é promissor porque oferece esperança no alívio de uma doença que, de tão rara (ocorre em menos de 300 pessoas no mundo todo), move poucos estudos. A identificação de medicamentos já existentes que poderiam actuar contra o problema é animadora.

?O que estamos à espera é de algo que possamos usar para controlar a doença e melhorar a sobrevivência?, ressalta Albee Messing, responsável pela pesquisa. ?Há realmente alguns compostos por aí que podem ser eficazes em manipular a expressão génica no cérebro?.Doença de AlexanderDescrita pela primeira vez em 1949, a doença de Alexander é causada por mutações num gene chamado GFAP, que codifica a produção de uma proteína com o mesmo nome (proteína glial fibrilar ácida). É caracterizada por convulsões, redução da substância branca cerebral, atrasos no desenvolvimento cognitivo e motor e alargamento progressivo da cabeça.

Embora a GFAP seja detectada no sistema nervoso central normal, a sua função não é claramente compreendida, mas sabe-se que está associada aos astrócitos ? células cerebrais e da medula espinhal em formato de estrela que executam uma série de funções essenciais.

Embora o gene tenha sido identificado em 2001 pelo laboratório de Messing, o neurocientista acredita agora que a doença é mais do que a mera produção de uma proteína mutante: ?Achamos que a super expressão de GFAP é uma grande parte da imagem?, explica ele. ?Os agregados da proteína afectam uma série de caminhos, e acreditamos que há um limiar tóxico; então, qualquer coisa que você pode fazer para diminuir a produção da proteína seria benéfica?.

A equipa desenvolveu experiências com modelos animais, testando o efeito de 2880 medicamentos existentes em culturas puras de astrócitos de ratos. Dez fármacos mostraram-se particularmente eficazes, reduzindo a expressão génica entre 37 a 86%. Uma das drogas, a climipramina ? usada para tratar o transtorno obsessivo-compulsivo em pessoas ? foi usada nos ratinhos durante três semanas, causando uma redução de quase 50% nos níveis de GFAP no cérebro.

Embora os resultados sejam animadores, a equipa adverte que novos estudos com animais devem ser realizados antes que um ensaio clínico com humanos possa ser contemplado.